南京传奇成国内首个细胞疗法临床试验获批企业
会议现场大屏幕上，一对美国夫妇在照片上笑得一脸阳光。外人很难想象，就在去年年初，照片中的丈夫还被诊断为复发性多发性骨髓瘤中晚期，全身扩散，被美国医生判断生命只剩三个月。抱着试试看的心理他来到南京参与细胞疗法试验，如今他已经无病生存7个月，重新享受滑雪、爬山、游泳带来的生活乐趣。
4月3日，国家卫生健康委员会、中国食品药品检定研究院在江宁高新区生命科技小镇召开国家“十三五”重大专项新药创制专项研发研讨会，三位院士坐镇，数家细胞疗法研发企业分享自己的最新成果。美国患者是南京传奇生物科技有限公司的临床试验对象，该公司针对多发性骨髓瘤研发的细胞疗法（CAR-T），已于近日收到由国家食品药品监督管理局授出的临床试验批件。这是国内首个CAR-T疗法临床试验获批，掀开中国细胞治疗行业里程碑式的一页。
用病人自己的细胞治疗癌症，美国患者飞抵南京求救
据介绍，多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤，目前无法完全治愈，病人每年为维持生命需花费数十万元。我国目前约有20万患者，每年还新增至少6万例，大多数患者生存期仅3—5年。
本文开头提到的美国患者是幸运的。去年6月5日，他的主治医生在芝加哥参加世界顶级肿瘤学学术会议——2017美国临床肿瘤学会年会。正是在这个会上，南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎博士发布其震惊医学界的成果——其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法，可使该病的客观缓解率接近100%，被业内誉为行业“黑马”。
患者的美国主治医生联系到南京传奇公司，很快，患者住进江苏省人民医院接受细胞疗法临床试验。奇迹发生了，仅一个月这位患者就达到了病情缓解标准，两个月后，即便用最敏感的医疗检测设备都检测不到癌细胞。目前这个患者已经无病生存了7个月，今年中国春节，他还特意录了一段视频给南京传奇公司拜年。
“击溃”他身上多发性骨髓瘤的，是学名为“CAR-T”的细胞疗法，简单来说，就是用患者自己的细胞治疗癌症。原理是从病人身上分离出T淋巴细胞，然后用基因工程技术，赋予T细胞识别特定肿瘤细胞、特异杀死该种肿瘤细胞的能力，最后通过自体输回病人体内。
传奇公司CSO范晓虎博士说：“目前参与试验绝大多数患者超过1年没有复发，最早参与试验的五个患者已经超过或者接近两年实现无病生存。”
联手强生开拓国际市场，希望将低价产品留给中国
传奇公司的研究成果在国际医药市场溅起巨大“水花”，强生公司闻讯而来。经过谈判，南京传奇和美国强生公司签订了金额达数十亿美元的全球商业转化合作协议，成为中国原创新药获得国际承认，进军国际市场的范例。强生公司近期已支付首付款。
研发是一项“烧钱”的工作，强生公司为南京传奇注入了资金，决定两家联手开发海外市场，南京传奇和强生商业权益对等。但南京传奇保留了中国市场的开发权，没有让给外国人。
记者了解到，细胞疗法虽然效果好，但不是普通人能负担的。这种个体化疗法，得从每个病人自己身上提取细胞进行制备，无法批量生产，成本居高不下。在国外，细胞疗法治疗成本在300万元人民币，加上住院等费用，五六百万元才可能“救命”。
“在中国，考虑到中国国情，我们会尽量压低成本。我们希望依赖国际市场的开拓来维持公司运营，并不一定要在中国市场获利。帮助中国绝望的患者，是我们公司的使命之一。”范晓虎说。他乐观估计，最快明年年中或年底，项目将获得商业化批准，很可能是中国第一个商业化的细胞疗法产品，也可能是全球首个多发性骨髓瘤细胞疗法产品。
（）“中国制造”到“中国创造”的“弯道超越”
在研讨会上，科济生物医药（上海）科技有限公司的创始人李宗海动情的说：“我们现在做的，是改变'中国制造'形象的事，要让它在国际上变成更好的词。”
现场专家告诉记者，国际医药界对“中国制造”贴的标签是“仿制药大国”，创新药落后。但近几年国内发生了大变化，海外人才纷纷回国、研发资金充裕、国家在知识产权保护上不断改进……整个产业环境发生了革命性的变化。国内雨后春笋般成立很多家生物科技公司，他们愿意承担风险，敢于投入，专注于高级科技产品的研发。
数据显示，当前，中国医药企业在CAR-T疗法的临床研究上处于全球第一梯队，目前登记开展CAR-T临床研究项目超过百余项，数量上超过欧洲，仅次于美国。据不完全统计，目前国家食品药品监督管理局已受理了15个CAR-T细胞治疗临床申请。但从审批进程看，目前除了南京传奇完成技术审评外，其他都还未开审或正处于评审的过程中。
范晓虎作为海归专家，他对此深有感触：“最近特朗普发动的贸易战，把医疗作为很重要的领域。虽然美国是以知识产权为名发起贸易壁垒，其实也是担心中国生物医药企业崛起。这些迹象从一个侧面表明，中国生物医药的原创性、研发水平有了很高的全球地位。海外已有媒体评价，中国生物医药未来会成为全球生物医药的'发电厂'。我相信接下来的十年，是中国医疗技术开发的黄金十年。”
会上，中国工程院院士桑国卫对企业们取得的成绩表示认可，并对中国企业依靠创新实现在生物领域的弯道超车，引领肿瘤治疗领域新方向表示期许。
据悉，国家科技重大专项是为了实现国家战略目标，通过核心技术突破和资源集成，在一定时限内完成的重大战略产品、关键共性技术和重大工程，目前共设16个重大专项。国家卫健委科教司司长杨青透露：“为加快国内CAR-T研究进程，重大新药创制科技重大专项高度重视药物新技术的发展，近几年已对多个CAR-T项目进行了支持。”
4月3日，国家卫生健康委员会、中国食品药品检定研究院在江宁高新区生命科技小镇召开国家“十三五”重大专项新药创制专项研发研讨会，三位院士坐镇，数家细胞疗法研发企业分享自己的最新成果。美国患者是南京传奇生物科技有限公司的临床试验对象，该公司针对多发性骨髓瘤研发的细胞疗法（CAR-T），已于近日收到由国家食品药品监督管理局授出的临床试验批件。这是国内首个CAR-T疗法临床试验获批，掀开中国细胞治疗行业里程碑式的一页。
用病人自己的细胞治疗癌症，美国患者飞抵南京求救
据介绍，多发性骨髓瘤是血液系统发病率第二的常见恶性肿瘤，目前无法完全治愈，病人每年为维持生命需花费数十万元。我国目前约有20万患者，每年还新增至少6万例，大多数患者生存期仅3—5年。
本文开头提到的美国患者是幸运的。去年6月5日，他的主治医生在芝加哥参加世界顶级肿瘤学学术会议——2017美国临床肿瘤学会年会。正是在这个会上，南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎博士发布其震惊医学界的成果——其针对多发性骨髓瘤自主研发的细胞疗法，可使该病的客观缓解率接近100%，被业内誉为行业“黑马”。
患者的美国主治医生联系到南京传奇公司，很快，患者住进江苏省人民医院接受细胞疗法临床试验。奇迹发生了，仅一个月这位患者就达到了病情缓解标准，两个月后，即便用最敏感的医疗检测设备都检测不到癌细胞。目前这个患者已经无病生存了7个月，今年中国春节，他还特意录了一段视频给南京传奇公司拜年。
“击溃”他身上多发性骨髓瘤的，是学名为“CAR-T”的细胞疗法，简单来说，就是用患者自己的细胞治疗癌症。原理是从病人身上分离出T淋巴细胞，然后用基因工程技术，赋予T细胞识别特定肿瘤细胞、特异杀死该种肿瘤细胞的能力，最后通过自体输回病人体内。
传奇公司CSO范晓虎博士说：“目前参与试验绝大多数患者超过1年没有复发，最早参与试验的五个患者已经超过或者接近两年实现无病生存。”
联手强生开拓国际市场，希望将低价产品留给中国
传奇公司的研究成果在国际医药市场溅起巨大“水花”，强生公司闻讯而来。经过谈判，南京传奇和美国强生公司签订了金额达数十亿美元的全球商业转化合作协议，成为中国原创新药获得国际承认，进军国际市场的范例。强生公司近期已支付首付款。
研发是一项“烧钱”的工作，强生公司为南京传奇注入了资金，决定两家联手开发海外市场，南京传奇和强生商业权益对等。但南京传奇保留了中国市场的开发权，没有让给外国人。
记者了解到，细胞疗法虽然效果好，但不是普通人能负担的。这种个体化疗法，得从每个病人自己身上提取细胞进行制备，无法批量生产，成本居高不下。在国外，细胞疗法治疗成本在300万元人民币，加上住院等费用，五六百万元才可能“救命”。
“在中国，考虑到中国国情，我们会尽量压低成本。我们希望依赖国际市场的开拓来维持公司运营，并不一定要在中国市场获利。帮助中国绝望的患者，是我们公司的使命之一。”范晓虎说。他乐观估计，最快明年年中或年底，项目将获得商业化批准，很可能是中国第一个商业化的细胞疗法产品，也可能是全球首个多发性骨髓瘤细胞疗法产品。
（）“中国制造”到“中国创造”的“弯道超越”
在研讨会上，科济生物医药（上海）科技有限公司的创始人李宗海动情的说：“我们现在做的，是改变'中国制造'形象的事，要让它在国际上变成更好的词。”
现场专家告诉记者，国际医药界对“中国制造”贴的标签是“仿制药大国”，创新药落后。但近几年国内发生了大变化，海外人才纷纷回国、研发资金充裕、国家在知识产权保护上不断改进……整个产业环境发生了革命性的变化。国内雨后春笋般成立很多家生物科技公司，他们愿意承担风险，敢于投入，专注于高级科技产品的研发。
数据显示，当前，中国医药企业在CAR-T疗法的临床研究上处于全球第一梯队，目前登记开展CAR-T临床研究项目超过百余项，数量上超过欧洲，仅次于美国。据不完全统计，目前国家食品药品监督管理局已受理了15个CAR-T细胞治疗临床申请。但从审批进程看，目前除了南京传奇完成技术审评外，其他都还未开审或正处于评审的过程中。
范晓虎作为海归专家，他对此深有感触：“最近特朗普发动的贸易战，把医疗作为很重要的领域。虽然美国是以知识产权为名发起贸易壁垒，其实也是担心中国生物医药企业崛起。这些迹象从一个侧面表明，中国生物医药的原创性、研发水平有了很高的全球地位。海外已有媒体评价，中国生物医药未来会成为全球生物医药的'发电厂'。我相信接下来的十年，是中国医疗技术开发的黄金十年。”
会上，中国工程院院士桑国卫对企业们取得的成绩表示认可，并对中国企业依靠创新实现在生物领域的弯道超车，引领肿瘤治疗领域新方向表示期许。
据悉，国家科技重大专项是为了实现国家战略目标，通过核心技术突破和资源集成，在一定时限内完成的重大战略产品、关键共性技术和重大工程，目前共设16个重大专项。国家卫健委科教司司长杨青透露：“为加快国内CAR-T研究进程，重大新药创制科技重大专项高度重视药物新技术的发展，近几年已对多个CAR-T项目进行了支持。”
